Tôi có người chị hơn 20 tuổi mắc chứng bệnh tự kỷ nặng. Chị ấy không phá phách la khóc nhưng ít nói và không tương tác được với mọi người trong gia đình, thường làm những việc vô nghĩa.
Công ty cổ phần dược phẩm An Thiên Vậy chị tôi giờ có thể chữa trị được không và chữa như thế nào?
Công ty dược phẩm An Thiên Tôi có đọc bài báo nói về thuốc suramin chữa được bệnh tự kỷ ở trẻ, vậy thuốc này có thể áp dụng cho người lớn được không. Xin trả lời cho tôi thật nhanh để có cơ hội giúp chị tôi hòa đồng với xã hội. (Ngọc Châu)
Trả lời
Dược phẩm An Thiên Tự kỷ là một chứng bệnh được gây ra bởi những vấn đề trong hoạt động chức năng của hệ thần kinh trung ương (não bộ) ảnh hưởng đến sự phát triển bình thường của trẻ. Các triệu chứng của tự kỷ thường xuất hiện trong 3 năm đầu tiên của cuộc đời biểu hiện qua sự suy giảm trên các lĩnh vực như tương tác xã hội; giao tiếp và ngôn ngữ; hứng thú bị thu hẹp và hành vi định hình.
Những người bị mắc bệnh tự kỷ thường phải được can thiệp rất tích cực và từ rất sớm (với thời lượng 20-25 giờ/tuần) để có thể cải thiện những vấn đề về ngôn ngữ, giao tiếp và khả năng hành động độc lập. Đối với người chị của bạn đã hơn 20 tuổi, việc can thiệp sẽ không giúp được nhiều.
Mục tiêu chung của can thiệp đến thời điểm hiện tại là giúp chị xây dựng các thói quen hành vi để kiểm soát được môi trường xung quanh, biết cách bảo vệ bản thân khỏi nguy hiểm và phát triển hành vi thích ứng phù hợp. Bên cạnh đó, cần đánh giá thêm về các điểm mạnh và điểm yếu trong sơ đồ nhận thức của chị bạn để định hướng một nghề nghiệp phù hợp. Ví dụ chị của bạn có điểm mạnh là nhớ các ký tự rất nhanh và có thể gõ bàn phím với một tốc độ phù hợp thì có thể định hướng một công việc đơn giản như đánh máy thuê…
Về bài báo nghiên cứu nói về thuốc suramin chữa được bệnh tự kỷ ở trẻ, đây mới là các nghiên cứu mang tính thử nghiệm tiên phong trên động vật. Để thuốc có thể được chấp nhận để sản xuất đại trà và đưa đến cho người sử dụng cần phải trải qua nhiều giai đoạn thử nghiệm khác nữa như: (a) thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người với một nhóm nhỏ người tình nguyện khỏe mạnh để kiểm tra về tính an toàn trển người của thuốc; (b) thử nghiệm trên một nhóm nhỏ bệnh nhân để đánh giá các tác dụng phụ ngắn hạn có thể xảy ra và xem thuốc có hoạt động theo cơ chế mong muốn không; (c) thử nghiệm trên một nhóm lớn bệnh nhân để chứng minh về tác dụng và độ an toàn cũng như mối quan hệ giữa lợi ích và nguy cơ của thuốc.
Giai đoạn này dài nhất và tốn kém nhất vì người ta phải thử nghiệm ở nhiều nơi trên nhóm đối tượng lớn. Sau đó mới lập hồ sơ xin đăng ký và cấp phép sản xuất thuốc. Sau tất cả các giai đoạn trên thuốc mới được sản xuất và phân phối. Như vậy, để thuốc này có thể đến tay người dùng, bạn có thể cần phải chờ 10-15 năm nữa.